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Terapia genica del San Raffaele contro la sindrome di Krabbe, malattia rara

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Scritto da Capitale Salute

Dopo gli studi pionieristici avviati negli anni ’90, che hanno permesso di guarire i piccoli con Ada-Scid, i cosiddetti “bimbi in bolla” in costante pericolo di vita per una grave immunodeficienza che li rende incapaci di difendersi anche da una semplice infezione, gli scienziati dell’Istituto San Raffaele Telethon-Tiget di Milano annunciano un nuovo successo ottenuto correggendo il difetto genetico all’origine di una patologia ritenuta finora incurabile.

Nella sua forma più comune, la sindrome di Krabbe insorge entro i primi 3-6 mesi di vita e porta alla morte entro i 3 anni. Il lavoro, condotto sulle scimmie, è stato pubblicato su “Embo Molecular Medicine” e apre una frontiera per future applicazioni sull’uomo.

Fonte: Adnkronos Salute

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