Dopo gli studi pionieristici avviati negli anni ’90, che hanno permesso di guarire i piccoli con Ada-Scid, i cosiddetti “bimbi in bolla” in costante pericolo di vita per una grave immunodeficienza che li rende incapaci di difendersi anche da una semplice infezione, gli scienziati dell’Istituto San Raffaele Telethon-Tiget di Milano annunciano un nuovo successo ottenuto correggendo il difetto genetico all’origine di una patologia ritenuta finora incurabile.
Nella sua forma più comune, la sindrome di Krabbe insorge entro i primi 3-6 mesi di vita e porta alla morte entro i 3 anni. Il lavoro, condotto sulle scimmie, è stato pubblicato su “Embo Molecular Medicine” e apre una frontiera per future applicazioni sull’uomo.
Fonte: Adnkronos Salute
