Scienziati statunitensi, per la prima volta, hanno provato a modificare un gene direttamente nel corpo di un uomo per cambiarne in modo permanente il DNA e cercare così di curare una malattia.
L’esperimento che sta facendo il giro del mondo è stato realizzato all’Ucsf Benioff Children’s Hospital di Oakland (California) su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter. Entro tre mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito.
Finora gli scienziati hanno già eseguito l’editing genetico su geni umani, alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei pazienti. In questo caso però la tecnica usata è diversa. Le istruzioni per intervenire sul DNA sono all’interno di un virus incapace di infettare, ma modificato proprio per fungere da vettore.
“Noi tagliamo il DNA, lo apriamo, inseriamo un gene e richiudiamo tutto. In modo invisibile”, spiega alla stampa Usa Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la compagnia californiana che sta testando questo approccio per due malattie metaboliche e per l’emofilia. “Diventa parte del tuo DNA e lo sarà per il resto della vita”. Questo vuol anche dire che non si torna indietro. In pratica, a quanto pare non c’è un modo per cancellare eventuali errori causati dall’editing. Tanto che alcuni esperti già sollevano critiche.
Fonte: Adnkronos Salute
