La biomedicina del futuro è già realtà: terapie geniche, terapie cellulari e ingegneria tissutale escono dai laboratori per diventare protagoniste nella pratica clinica, prescrivibili per alcune categorie di pazienti con indicazioni specifiche, per malattie rare e non e anche per alcuni tumori.
La terapia genica è una forma innovativa di medicina molecolare che mira a trattare una malattia partendo dalle sue basi genetiche, rimpiazzando, riparando o controbilanciando un gene malfunzionante nelle cellule colpite dalla malattia. L’idea, alla base della terapia genica, è quella di introdurre nella cellula la copia corretta di un gene difettoso, il cui malfunzionamento causa tipicamente una malattia genetica.
<<Secondo una definizione di ampio respiro, la terapia genica consiste nell’introdurre nell’organismo un gene che determini un effetto terapeutico – afferma Alessio Cantore, Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Università Vita Salute San Raffaele, Milano – le potenzialità della terapia genica spaziano, quindi, dalle malattie genetiche ereditarie fino al cancro, passando per le malattie autoimmuni e le malattie infettive. Le tecniche di trasferimento genico, propedeutiche alla terapia genica, devono risolvere il limite imposto dalle barriere biologiche, che separano l’informazione genetica delle cellule dall’ambiente cellulare ed extra-cellulare>>.
<<È chiaro – sostiene Rachele Ciccocioppo, Professore Associato di Gastroenterologia, Dipartimento di Medicina, AOUI Policlinico G. B. Rossi & Università di Verona – come la medicina rigenerativa consentirà di superare le limitazioni del trapianto d’organo in termini di identificazione di una sorgente inesauribile di organi e tessuti, di eliminazione delle problematiche legate al danno da ischemia/riperfusione, di evitare l’immunosoppressione e i problemi legati a tale trattamento, nonché l’abbattimento delle liste d’attesa>>.
